Рассылка
Будьте в курсе последних обновлений – подпишитесь на рассылку материалов на Ваш e-mail
Подписаться-
Діагностування біполярних афективних розладів відповідно до МКХ‑11: поточний стан та переваги
-
Дитина з розладом дефіциту уваги та гіперактивністю в українській школі: коротко про головне
-
Методологія навчання лікарів у процесі безперервного професійного розвитку
-
Надання допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією в умовах пандемії COVID‑19
-
Ведення пацієнтів із панічним розладом у межах первинної медичної допомоги
-
Настанови щодо скринінгу та лікування депресії у пацієнтів із гострим коронарним синдромом
-
Раздел:
Надання допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією в умовах пандемії COVID‑19
Зміст статті:
- Підстави для створення настанов
- Медична допомога пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією в умовах пандемії COVID-19
- Виявлення спінальної м’язової атрофії та ранній початок терапії
- Висновки
Пандемія коронавірусної хвороби суттєво позначається на наданні медичної допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією. Також є занепокоєння, що пацієнти зі спадковими генетично-детермінованими захворюваннями можуть мати підвищений ризик тяжкого перебігу COVID-19. Схвалені нині лікарські засоби для лікування спінальної м’язової атрофії поліпшують виживаність і рухову функцію таких пацієнтів, проте їх застосування потребує посиленого використання ресурсів системи охорони здоров’я та залучення висококваліфікованих медпрацівників. До вашої уваги представлено огляд статті A. Veerapandiyan et al. «Spinal muscular atrophy care in the COVID-19 pandemic era», опублікованої у виданні Muscle and Nerve (2020 Apr. 24), де група провідних фахівців у галузі дитячої неврології з американських та європейських університетів, зокрема із Центру експериментальних досліджень у галузі лікування неврологічних захворювань на базі Дитячої дослідницької лікарні cв. Юди (Experimental Neurotherapeutics, St. Jude Children’s Research Hospital, USA), розробила рекомендації з надання допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією під час пандемії.
Коронавірусна хвороба 2019 р. (COVID-19), викликана вірусом SARS-CoV-2, призвела до пандемії та надзвичайної ситуації у сфері охорони громадського здоров’я. Цей вірус є висококонтагіозним і швидко передається від людини до людини краплинним та контактним шляхами. Симптоми COVID-19: висока температура, кашель, втома, задишка, біль у горлі, головний біль, діарея та послаблення здатності відчувати запахи та смаки. Тяжкі наслідки цієї хвороби, зокрема пневмонія, гострий респіраторний дистрес-синдром і смерть, частіше виникають в осіб літнього віку та пацієнтів із супутніми патологіями (Ludwig and Zarbock, 2020; Wan etal., 2020; Zheng etal., 2020). Хоча було зареєстровано декілька несподіваних смертей раніше цілком здорових молодих людей і підлітків (Duet al., 2020; Jeng, 2020).
У нещодавньому щотижневому звіті Центрів контролю та профілактики захворювань США (CDC) зазначається, що більшість дітей, госпіталізованих із COVID-19 у США (медична інформація щодо яких була доступною), мали одну або декілька супутніх патологій, як-от хронічне захворювання легень, серцево-судинні хвороби та супресія імунної відповіді (CDC COVID-19 Respsonse Team, 2020).
Автори зауважують, що наразі немає специфічної противірусної терапії, тому лікування коронавірусної хвороби є лише симптоматичним. Водночас вони наголошують, що фізичне дистанціювання, як один із найважливіших нині заходів для обмеження поширення COVID-19, призвело до нагальних змін у реорганізації системи охорони здоров’я (CDC COVID-19 Respsonse Team, 2020; Hoehl etal., 2020; Wei etal., 2020). Якщо екстрену та невідкладну допомогу сьогодні надають пацієнтам у медичних закладах, як і раніше, то планові та неекстрені послуги забезпечує тільки служба телемедицини або взагалі відстрочуються (Cohen etal., 2020).
Підстави для створення настанов
вгоруСпінальні м’язові атрофії — це група тяжких спадкових генетично-детермінованих захворювань, для яких характерна прогресуюча дегенерація мотонейронів передніх рогів спинного мозку, що призводять до прогресивного розвитку слабкості м’язів та їх атрофії. Загалом пацієнтам із цією патологією притаманний підвищений ризик респіраторних інфекцій і, можливо, вони можуть мати і підвищений ризик розвитку тяжких симптомів COVID-19.
Як зазначають експерти, нині бракує відомостей, як саме надзвичайна ситуація в галузі охорони громадського здоров’я, викликана коронавірусною хворобою, та перебудова системи охорони здоров’я можуть позначитися на якості надання медичної допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією. Поки що також недостатньо даних доказової медицини щодо перебігу COVID-19 у таких пацієнтів.
На фармацевтичному ринку нині доступні та схвалені Управлінням із контролю якості харчових продуктів і лікарських засобів США (FDA) препарати для лікування спінальної м’язової атрофії, нусінерсен і онасемноген абепарвовек-ксайой, які змінюють якість життя та природний перебіг захворювання, сприяючи поліпшенню рухової функції таких пацієнтів і підвищенню їхньої виживаності (FDA, 2018, 2020; Ramdas and Servais, 2020).
Але зазначені препарати не дають змоги повністю подолати хворобу, тому пацієнти (особливо ті, у кого ознаки спінальної аміотрофії з’явилися відразу після народження) продовжують жити із серйозними супутніми патологіями. Вони можуть мати тяжкі ураження легень і потребувати щоденної підтримувальної терапії, а також ретельного дотримання відповідних схем лікування (Veerapandiyan, 2019).
Як зауважують експерти, застосування обох схвалених препаратів також потребує посиленого використання ресурсів системи охорони здоров’я. Для розроблення рекомендацій щодо надання медичної допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією під час нинішньої надзвичайної ситуації в галузі охорони здоров’я група авторів створила експертну комісію, до якої було залучено фахівців у галузі нервово-м’язових захворювань. Провідні експерти з лікування неврологічних захворювань із США та Європи отримали запрошення доєднатися до цієї комісії. Основним способом їхнього спілкування була електронна пошта. Автори ретельно, крок за кроком, розглядали важливі питання з надання допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією під час пандемії та намагалися досягти консенсусу у виробленні відповідних рішень. Тож настанови, що відображають консенсусну точку зору всіх учасників цього процесу, були схвалені одноголосно.
Медична допомога пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією в умовах пандемії COVID-19
вгоруПередусім в умовах пандемії, пацієнти зі спінальною м’язовою атрофією та члени їхніх сімей, як зазначають експерти, мають дотримуватися національних і місцевих рекомендацій, а також усіх додаткових настанов для осіб, які мають підвищений ризик розвитку тяжкого перебігу COVID-19 (CDC, 2020; ECDC; 2020). Зокрема, необхідно виконувати клінічні поради щодо лікування коронавірусної хвороби, які діють у медичних закладах, де такі пацієнти отримують медичну допомогу.
Як зауважують автори, зростання захворюваності на COVID-19 створює величезне навантаження на систему охорони здоров’я та медичних працівників, що призводить до тимчасового призупинення надання планових і/або неекстрених послуг і процедур. У деяких випадках ці обставини можуть перешкоджати плановому обслуговуванню пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією. Лікування згаданого нервово-м’язового захворювання є критично важливим для здоров’я та нормального самопочуття пацієнтів, які потерпають від нього, а тому воно не може розцінюватися як необов’язкове чи неекстрене. Особливо це стосується дітей дошкільного віку з інфантильною формою спінальної м’язової атрофії.
Нусінерсен вводиться інтратекально. Рекомендована схема лікування: чотири навантажувальні дози протягом перших двох місяців, далі — підтримувальні дози що чотири місяці. В інструкції для медичного застосування лікарського засобу на території США зазначено інформацію щодо пропуску введення нусінерсену: якщо отримання навантажувальної дози було відстрочено або пропущено з певної причини, слід ввести її якнайшвидше, дотримуючись мінімального інтервалу 14 днів між дозуваннями препарату, і надалі продовжувати лікування за призначеною схемою. Отже, якщо отримання підтримувальної дози було відстрочено або пропущено, необхідно якомога швидше ввести її та продовжувати застосування препарату що чотири місяці (FDA, 2018).
У відповідь на запит про додаткову інформацію щодо цього питання компанія Біоген (Biogen, США) надала дані моделювання фармакокінетики лікарського засобу, отримані на підставі аналізу зразків цереброспінальної рідини та плазми 370 пацієнтів, які брали участь у програмі клінічних досліджень (неопубліковані дані компанії Біоген; особисте спілкування за допомогою електронної пошти і телефонних дзвінків). Так, вищі концентрації нусінерсену в цереброспінальній рідині корелюють з ефективнішим поліпшенням рухової функції пацієнтів і зниженням рівня нейрофіламентів. Щоб підтримувати такий вміст нусінерсену в цереброспінальній рідині, треба вводити препарат що чотири місяці (Finkel etal., 2017; Luu etal., 2017; Mercuri etal., 2018).
За даними моделювання фармакокінетики на етапі підтримувальної терапії, одна затримка введення вказаного препарату на місяць призводить до зниження концентрації нусінерсену в цереброспінальній рідині приблизно на 10 %. Якщо пацієнт продовжить дотримуватися стандартної схеми введення підтримувальних дозувань лікарського засобу, то рівноважна концентрація нусінерсену в цереброспінальній рідині відновиться. У разі, якщо пацієнт пропустить введення дози препарату через чотири місяці, а замість цього отримає її через пів року, то наступну дозу нусінерсену слід призначити через два місяці, як було заплановано спочатку. Тобто в такий спосіб рівноважна концентрація лікарського засобу в цереброспінальній рідині вирівняється. Проте, якщо змінити стандартну схему введення препарату і ввести наступну дозу препарату через чотири місяці після затриманої процедури, то період відновлення рівноважної концентрації нусінерсену в цереброспінальній рідині буде занадто довгим.
A. Veerapandiyan etal. наголошують, що необхідно докладати всіх зусиль, щоб якнайшвидше ввести пацієнтові пропущену дозу нусінерсену та надалі ретельно дотримуватися початкової схеми застосування препарату для отримання максимального ефекту такого медикаментозного втручання.
Генотерапевтичний препарат онасемноген абепарвовек-ксайой слід вводити одноразово у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 60 хвилин із подальшим спостереженням упродовж кількох годин в умовах медичного закладу. Після цього декілька тижнів під час імуносупресивного лікування кортикостероїдами має тривати ретельний амбулаторний нагляд і лабораторний моніторинг стану пацієнта. Хворі на спінальну м’язову атрофію, які отримують інфузію препарату онасемногену абепарвовек-ксайой, потребують застосування пероральних кортикостероїдів принаймні протягом двох місяців.
Експерти наголошують, що пацієнтам, які приймають кортикостероїди, слід рекомендувати самостійно не припиняти таку терапію, якщо тільки це не буде обговорено та схвалено неврологом, який їх спостерігає. Особам, які отримують терапію кортикостероїдами, та членам їхніх сімей в умовах пандемії COVID-19 необхідно особливо ретельно дотримуватися фізичного дистанціювання та інших рекомендованих запобіжних заходів.
Генна терапія також потребує частого лабораторного контролю для вчасного виявлення порушень функції печінки, підвищеного рівня тропоніну та тромбоцитопенії. Вносити зміни до стандартного графіка моніторингу можливо лише після обговорення цього питання з лікарем-неврологом. Для мінімізації ризиків, якщо це клінічно доцільно, варто розглянути такі альтернативні варіанти, як забір зразків крові пацієнта вдома та спілкування з лікарем за допомогою телемедицини.
Лікування спінальної м’язової атрофії, як правило, передбачає участь спеціальної команди медичних працівників і безпечні умови, а під час пандемії це може бути складно. За таких умов автори рекомендують медичним працівникам співпрацювати з такими пацієнтами, щоб уникнути відстрочення лікування. Рання та безперервна терапія дає змогу досягати кращих результатів, які допоможуть уповільнити прогресування хвороби та розвиток ускладнень, особливо в дітей з інфантильною формою спінальної м’язової атрофії (Finkel etal., 2017; Mercuri etal., 2018; Dangouloff and Servais, 2019; Mendell etal., 2017).
Як зазначають A. Veerapandiyan etal., рішення щодо такого лікування має бути індивідуалізованим та узгоджуватися як із пацієнтом, так і членами його родини та лікарем, зважаючи на місцеві умови, політику конкретного медичного закладу та заходи профілактики COVID-19. Страхові компанії зазвичай вимагають проведення стандартизованих фізикальних обстежень перед курсом такої терапії та в обов’язковому порядку — після або під час лікування — для забезпечення документального підтвердження його впливу на стан пацієнта.
На думку науковців, в умовах пандемії коронавірусної хвороби такі обстеження бажано відкласти, щоб мінімізувати ризики інфікування ослаблених пацієнтів. У деяких ситуаціях можна зробити часткове оцінювання їхнього функціонального стану за допомогою засобів телемедицини.
Автори наполегливо рекомендують забезпечити безперервне лікування пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією препаратами нусінерсен і онасемноген абепарвовек-ксайой навіть за браку можливості проведення повного формального клінічного та фізикального оцінювання ефективності терапії. Неврологи можуть обговорювати ці потреби з організаціями, які оплачують таким пацієнтам відповідну медичну допомогу.
Клінічну необхідність проведення постійних фізіотерапевтичних, реабілітаційних і логопедичних процедур треба оцінювати в кожному конкретному випадку та припиняти або продовжувати їх лише після досягнення згоди між лікарем і пацієнтом.
Виявлення спінальної м’язової атрофії та ранній початок терапії
вгоруУпровадження Програми первинного обстеження новонароджених дає змогу виявляти пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією та розпочинати лікування ще до появи симптомів захворювання, що значно поліпшує результати терапії (Deet al., 2019).
Скринінг новонароджених для діагностики спінальної м’язової атрофії нині проводять у понад 30 штатах США (Newborn Screening for SMA, 2020).
Нині загальний вплив пандемії COVID-19 на програми скринінгу новонароджених для діагностики спадкових генетично-детермінованих захворювань не з’ясовано. Проте автори вважають, що це може асоціюватися із затримкою впровадження системи первинного обстеження новонароджених у певних штатах через спрямованість ресурсів системи охорони здоров’я на боротьбу з коронавірусною хворобою. Власне, можуть бути обмежені можливості проведення обстежень осіб під час візитів і забору зразків крові для аналізу, адже багато медичних закладів в умовах пандемії COVID-19 суттєво звужують візити пацієнтів для обстежень або переходять на засоби телемедицини (Cohen etal., 2020).
А. Veerapandiyan etal. акцентують на тому, що для забезпечення максимальної безпеки пацієнтів і їхніх опікунів в умовах пандемії необхідно проводити термінове обстеження немовлят зі спінальною м’язовою атрофією, виявленою під час скринінгу новонароджених, а також якомога швидше розпочинати лікування з дотриманням усіх регіональних рекомендацій і правил медичного закладу, зумовлених надзвичайною ситуацією в галузі охорони здоров’я.
Висновки
вгоруПандемія COVID-19 створює величезні виклики для всієї медичної галузі, тому рекомендації щодо конкретних захворювань швидко змінюються. Основні положення, на дотриманні яких наполягають автори, є такими:
- лікування спінальної м’язової атрофії необхідно вважати обов’язковим і не відстрочувати або переривати, якщо це можливо;
- важливо продовжувати дотримуватися початкової схеми застосування препарату нусінерсен після затримки введення однієї дози;
- стандартизовані фізикальні обстеження для оцінювання ефективності терапії, які потрібні для збереження страхового покриття вартості лікування пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією, мають бути адаптовані до поточної ситуації.
Експерти рекомендують медичним працівникам суворо дотримуватися встановлених правил боротьби з COVID-19 і тісно співпрацювати з місцевими органами влади й керівництвом лікувальних закладів для забезпечення своєчасної та безперервної медичної допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією з урахуванням потенційних ризиків коронавірусної хвороби.
Підготувала Наталія Купко
Наш журнал
в соцсетях:
Мнения экспертов
Выпуски за 2020 Год
Содержание выпуска 10 (121), 2020
Содержание выпуска 9 (120), 2020
Содержание выпуска 8 (119), 2020
-
Інклюзивна освіта дітей з розладом із дефіцитом уваги та гіперактивністю
-
Український національний консенсус з лікування пацієнтів із цервікальною дистонією
-
Від професійного вигорання до залученості медичного персоналу
-
Вплив антидепресивної терапії на функціональну здатність пацієнтів із великим депресивним розладом
-
Клінічні настанови щодо лікування депресії із супутніми психічними захворюваннями
-
Фармакологічні методи лікування пацієнтів із нейропатичним болем
Содержание выпуска 7 (118), 2020
Содержание выпуска 6 (117), 2020
Содержание выпуска 5 (116), 2020
-
Випадок коморбідності розладу аутистичного спектра і лобної епілепсії: поліморфізм клінічних ознак
-
Когнитивные и поведенческие нарушения у детей с эпилептическим статусом медленного сна
-
COVID‑19 у пацієнта з розсіяним склерозом: чи відіграє імуносупресія захисну роль?
-
Реттоподобное поведение у ребенка с выявленной мутацией гена ADSL
-
Лікування пароксизмальної симпатичної гіперактивності, асоційованої з крововиливом у таламус
-
Помилковий діагноз хвороби Паркінсона у пацієнта із тривожно‑депресивним розладом
-
Можливості та перспективи застосування фармакотерапії у пацієнтів із розладами аутистичного спектра
-
Коморбідність посттравматичних стресового і обсесивно‑компульсивного розладів
-
Терапевтична ефективність терифлуноміду в пацієнтів із рецидивуючо-ремітуючим розсіяним склерозом
-
Розсіяний склероз в Україні: персоналізована стратегія лікування
-
Суїцидальна поведінка та самоушкодження: організаційні заходи
Содержание выпуска 4 (115), 2020
-
Діагностування біполярних афективних розладів відповідно до МКХ‑11: поточний стан та переваги
-
Дитина з розладом дефіциту уваги та гіперактивністю в українській школі: коротко про головне
-
Методологія навчання лікарів у процесі безперервного професійного розвитку
-
Надання допомоги пацієнтам зі спінальною м’язовою атрофією в умовах пандемії COVID‑19
-
Ведення пацієнтів із панічним розладом у межах первинної медичної допомоги
-
Настанови щодо скринінгу та лікування депресії у пацієнтів із гострим коронарним синдромом
Содержание выпуска 3 (114), 2020
-
Ведення пацієнтів з епілепсією під час спалаху коронавірусної хвороби
-
Сучасні можливості застосування топірамату як протиепілептичного препарату із широким спектром дії
-
Психологічні наслідки перебування в умовах карантину та шляхи збереження психічного здоров’я
-
Tривога у пацієнтів із хронічними неінфекційними захворюваннями
Содержание выпуска 2 (113), 2020
Содержание выпуска 1 (112), 2020
-
Дев’ять аспектів щодо маси тіла пацієнта та розладів харчової поведінки
-
Сприятливий вплив холіну альфосцерату щодо поліпшення когнітивного функціонування
-
Реттоподобное поведение у ребенка с выявленной мутацией гена ADSL
-
Критерії визначення резистентної до терапії біполярної депресії
-
Ефективність паліперидону пролонгованого вивільнення при лікуванні шизофренії
-
Настанови щодо ведення пацієнтів із невралгією трійчастого нерва
Содержание выпуска 1, 2020
-
Як упоратися зі стресом підчас спалаху коронавірусної хвороби (covid-19)
-
Ефективність антипсихотичних засобів щодо поведінкових симптомів при хворобі Альцгеймера
-
Заміщення оригінальних протиепілептичних препаратів генеричними: як діяти лікареві-практику
-
Фармакологічні методи лікування апатії за нейродегенеративних розладів
-
Фармакотерапія депресії у межах надання паліативної допомоги
-
Як допомогти дітям упоратися зі стресом підчас спалаху коронавірусної хвороби (covid-19)
-
Нейрохірург Генрі Марш: чи справді штучний інтелект є загрозою людству?
Выпуски текущего года
Содержание выпуска 5 (160), 2025
-
Поліпшення психологічного стану населення в умовах довготривалої війни
-
Ефективність поетапної програми психологічних втручань для мігрантів
-
Альтернативний підхід до терапії тривожних розладів: важливість правильного титрування дози
-
Аналіз ефективності фармакотерапії депресії у жінок дітородного віку
-
Модель поетапного лікування пацієнтів із ноцицептивним болем
Содержание выпуска 4 (159), 2025
-
Психіатрія способу життя: нові горизонти для психічного здоров’я
-
Поліпшення функціонування як ключова мета лікування пацієнтів із великим депресивним розладом
-
Розлади харчової поведінки: серйозність проблеми та сучасні підходи до її вирішення
-
Антидепресант із мультимодальною дією: можливості застосування міансерину в клінічній практиці
-
Сучасні підходи до діагностування та лікування пацієнтів із кататонією
-
Фармакологічне лікування пацієнтів із шизофренією та пов’язаними з нею психозами
Содержание выпуска 3 (158), 2025
-
Всесвітній день поширення інформації про аутизм: спростовуємо поширені міфи
-
Резистентна до лікування депресія: можливості аугментації терапії
-
Фармакотерапія тривожних розладів і нейропротекція: альтернатива бензодіазепінам
-
Лікування пацієнтів підліткового віку із шизофренією: ефективність і безпека антипсихотичної терапії
-
Лікування депресії в пацієнтів з ішемічною хворобою серця або ризиком її розвитку
-
Профілактична фармакотерапія епізодичного мігренозного головного болю в амбулаторних умовах
-
Стратегії зниження дозування бензодіазепінів: коли ризики переважають користь
Содержание выпуска 1, 2025
-
Когнітивні порушення судинного генезу: діагностування, профілактика та лікування
-
Лікування ажитації за деменції, спричиненої хворобою Альцгеймера
-
Постінсультні нейропсихіатричні ускладнення: типи, патогенез і терапевтичні втручання
-
Перспективи застосування препаратів на основі рослинних компонентів для лікування депресії
-
Застосування диклофенаку за неврологічних станів: перевірена ефективність і пошук нових підходів
-
Постінсультний емоціоналізм: патофізіологія, поширеність та лікування
Содержание выпуска 2 (157), 2025
-
Деякі питання запровадження оцінювання повсякденного функціонування особи
-
Важливість співвідношення «доза-ефект» при застосуванні нестероїдних протизапальних препаратів
-
Медикаментозний паркінсонізм: причини, наслідки та шляхи уникнення
-
Фармакотерапія пацієнтів із шизофренією: важливість поліпшення рівня соціальної залученості
Содержание выпуска 1 (156), 2025
-
Підтримка психічного здоров’я на первинній ланці надання медичної допомоги
-
Лікування депресії в літніх пацієнтів: вплив на патофізіологію розладу, ефективність та безпека
-
Нестероїдні протизапальні препарати: багаторічний досвід та особливості застосування
-
Фармакотерапія великого депресивного розладу: пошук антидепресантів з оптимальною ефективністю
Рассылка
Будьте в курсе последних обновлений – подпишитесь на рассылку материалов на Ваш e-mail
Подписаться