Генная терапия позволяет нормализовать функционирование головного мозга у пациентов с болезнью Паркинсона

Введение векторов, содержащих ген декарбоксилазы глутамата, в нервные клетки субталамического ядра головного мозга пациентов с болезнью Паркинсона значительно уменьшило симптоматику заболевания. 
Американские ученые из биотехнологической компании Neurologix Inc. на 36-й ежегодной конференции Общества нейронаук (Атланта, США) сообщили об успешном завершении первой стадии клинических испытаний нового метода лечения болезни Паркинсона, основанного на использовании генной терапии (применение вектора AAV-GAD). В течение первого года лечения интенсивность проявлений симптомов заболевания в участников исследования сократились на 25-65%. Каких-либо побочных эффектов при этом зафиксировано не было.
Суть генной терапии заключается в использовании безвредных для человека вирусов для доставки в клетки различных тканей и органов генов, отсутствующих или не функционирующих должным образом в организме больного. 
В данном случае ученые использовали ген GAD (Glutamic Acid Decarboxylase), который был внедрен в нервные клетки субталамического ядра головного мозга.
Этот ген содержит информацию о структуре фермента, обеспечивающего синтез гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК) – нейромедиатора, оказывающего тормозящее действие. Известно, что прямые инъекции ГАМК в мозг приводят к сокращению симптомов болезни Паркинсона – скованности движений, дрожи, возникающей в состоянии покоя, нарушений координации движений и т. д. В то же время эффект такого лечения является крайне кратковременным, поскольку нейромедиатор быстро выводится из организма. По замыслу ученых, введение дополнительных генов GAD в определенные области мозга должно было привести к долговременному увеличению объема синтеза ГАМК. 
В клинических испытаниях нового метода лечения, проходивших в Медицинском центре Вейлла Корнелла в Нью-Йорке (Weill Cornell Medical Center), приняли участие 12 пациентов с болезнью Паркинсона. В течение первого года после начала эксперимента у всех участников было зафиксировано, как минимум, 25-процентное снижение интенсивности проявлений симптомов болезни. При этом у пяти пациентов этот показатель составил от 40 до 65%. 
При обследовании у всех участников был зафиксирован всплеск метаболической активности в области субталамического ядра, причем показатели роста интенсивности метаболических процессов были прямо пропорциональны результативности лечения.
Представитель Британского общества пациентов с болезнью Паркинсона Стив Форд высоко оценил эффективность и безопасность предложенного американскими исследователями метода лечения и назвал «обнадеживающими» результаты первого этапа клинических испытаний.

http://www.genoterra.ru