скрыть меню

Генная терапия позволяет нормализовать функционирование головного мозга у пациентов с болезнью Паркинсона

27 марта 2008 г.

Введение векторов, содержащих ген декарбоксилазы глутамата, в нервные клетки субталамического ядра головного мозга пациентов с болезнью Паркинсона значительно уменьшило симптоматику заболевания. 
Американские ученые из биотехнологической компании Neurologix Inc. на 36-й ежегодной конференции Общества нейронаук (Атланта, США) сообщили об успешном завершении первой стадии клинических испытаний нового метода лечения болезни Паркинсона, основанного на использовании генной терапии (применение вектора AAV-GAD). В течение первого года лечения интенсивность проявлений симптомов заболевания в участников исследования сократились на 25-65%. Каких-либо побочных эффектов при этом зафиксировано не было.
Суть генной терапии заключается в использовании безвредных для человека вирусов для доставки в клетки различных тканей и органов генов, отсутствующих или не функционирующих должным образом в организме больного. 
В данном случае ученые использовали ген GAD (Glutamic Acid Decarboxylase), который был внедрен в нервные клетки субталамического ядра головного мозга.
Этот ген содержит информацию о структуре фермента, обеспечивающего синтез гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК) – нейромедиатора, оказывающего тормозящее действие. Известно, что прямые инъекции ГАМК в мозг приводят к сокращению симптомов болезни Паркинсона – скованности движений, дрожи, возникающей в состоянии покоя, нарушений координации движений и т. д. В то же время эффект такого лечения является крайне кратковременным, поскольку нейромедиатор быстро выводится из организма. По замыслу ученых, введение дополнительных генов GAD в определенные области мозга должно было привести к долговременному увеличению объема синтеза ГАМК. 
В клинических испытаниях нового метода лечения, проходивших в Медицинском центре Вейлла Корнелла в Нью-Йорке (Weill Cornell Medical Center), приняли участие 12 пациентов с болезнью Паркинсона. В течение первого года после начала эксперимента у всех участников было зафиксировано, как минимум, 25-процентное снижение интенсивности проявлений симптомов болезни. При этом у пяти пациентов этот показатель составил от 40 до 65%. 
При обследовании у всех участников был зафиксирован всплеск метаболической активности в области субталамического ядра, причем показатели роста интенсивности метаболических процессов были прямо пропорциональны результативности лечения.
Представитель Британского общества пациентов с болезнью Паркинсона Стив Форд высоко оценил эффективность и безопасность предложенного американскими исследователями метода лечения и назвал «обнадеживающими» результаты первого этапа клинических испытаний.

http://www.genoterra.ru

Выпуски текущего года

5 (116)

Содержание выпуска 5 (116), 2020

  1. Т. О. Скрипник

  2. Н.А.Науменко, В.И. Харитонов

  3. Ю. А. Крамар

  4. В.И.Харитонов, Д.А. Шпаченко

  5. Н.В. Чередниченко

  6. Ю.О. Сухоручкін

  7. Ю. А. Крамар

  8. Н. К. Свиридова, Т. В. Чередніченко, Н. В. Ханенко

  9. Є.О.Труфанов

  10. Ю.О. Сухоручкін

  11. О.О. Копчак

  12. Ю.А. Крамар

4 (115)
3 (114)
1
2 (113)
1 (112)