Эффективность генной терапии при болезни Паркинсона

Американские ученые сообщили об успешном завершении первой стадии клинических испытаний нового метода лечения болезни Паркинсона, основанного на использовании генной терапии. В течение первого года лечения интенсивность проявлений симптомов заболевания у участников исследования сократилась на 25-65%, каких-либо побочных эффектов при этом зафиксировано не было.
Суть генной терапии заключается в использовании безвредных для человека вирусов для доставки в клетки различных тканей и органов генов, отсутствующих или не функционирующих должным образом в организме больного. В данном случае ученые использовали ген под названием GAD, который был внедрен в нервные клетки, расположенные в субталамическом ядре головного мозга.
Этот ген содержит информацию о структуре фермента, обеспечивающего синтез гамма-аминомасляной кислоты (GABA) – нейромедиатора, оказывающего тормозящее действие. Известно, что прямые инъекции GABA в мозг приводят к сокращению симптомов болезни Паркинсона – скованности движений, дрожи, возникающей в состоянии покоя, нарушений координации движений и т. д. В то же время эффект такого лечения крайне кратковременный, поскольку нейромедиатор быстро выводится из организма. По замыслу ученых, введение дополнительных генов GAD в определенные области мозга должно приводить к долговременному увеличению объема синтеза GABA.
В клинических испытаниях нового метода лечения, которые проводили в медицинском центре Вейлла Корнелла в Нью-Йорке, приняли участие 12 пациентов с болезнью Паркинсона. В течение первого года эксперимента у всех участников было зафиксировано, как минимум, 25-процентное снижение интенсивности проявлений симптомов болезни, у 5 пациентов этот показатель составил от 40 до 65%.
При обследовании головного мозга у всех участников был установлен всплеск метаболической активности в области субталамического ядра, причем показатели роста интенсивности метаболических процессов были прямо пропорциональны результативности лечения.
Представитель Британского общества пациентов с болезнью Паркинсона Стив Форд высоко оценил эффективность и безопасность предложенного американскими исследователями метода лечения и назвал результаты первого этапа клинических испытаний обнадеживающими.
http://www.transplantology.com