скрыть меню

Эффективность генной терапии при болезни Паркинсона

21 марта 2007 г.

Американские ученые сообщили об успешном завершении первой стадии клинических испытаний нового метода лечения болезни Паркинсона, основанного на использовании генной терапии. В течение первого года лечения интенсивность проявлений симптомов заболевания у участников исследования сократилась на 25-65%, каких-либо побочных эффектов при этом зафиксировано не было.
Суть генной терапии заключается в использовании безвредных для человека вирусов для доставки в клетки различных тканей и органов генов, отсутствующих или не функционирующих должным образом в организме больного. В данном случае ученые использовали ген под названием GAD, который был внедрен в нервные клетки, расположенные в субталамическом ядре головного мозга.
Этот ген содержит информацию о структуре фермента, обеспечивающего синтез гамма-аминомасляной кислоты (GABA) – нейромедиатора, оказывающего тормозящее действие. Известно, что прямые инъекции GABA в мозг приводят к сокращению симптомов болезни Паркинсона – скованности движений, дрожи, возникающей в состоянии покоя, нарушений координации движений и т. д. В то же время эффект такого лечения крайне кратковременный, поскольку нейромедиатор быстро выводится из организма. По замыслу ученых, введение дополнительных генов GAD в определенные области мозга должно приводить к долговременному увеличению объема синтеза GABA.
В клинических испытаниях нового метода лечения, которые проводили в медицинском центре Вейлла Корнелла в Нью-Йорке, приняли участие 12 пациентов с болезнью Паркинсона. В течение первого года эксперимента у всех участников было зафиксировано, как минимум, 25-процентное снижение интенсивности проявлений симптомов болезни, у 5 пациентов этот показатель составил от 40 до 65%.
При обследовании головного мозга у всех участников был установлен всплеск метаболической активности в области субталамического ядра, причем показатели роста интенсивности метаболических процессов были прямо пропорциональны результативности лечения.
Представитель Британского общества пациентов с болезнью Паркинсона Стив Форд высоко оценил эффективность и безопасность предложенного американскими исследователями метода лечения и назвал результаты первого этапа клинических испытаний обнадеживающими.
http://www.transplantology.com

Поделиться с друзьями:

Партнеры